DOLAR 8,7578
EURO 10,407
ALTIN 499,103
BIST 1391,06
Adana Adıyaman Afyon Ağrı Aksaray Amasya Ankara Antalya Ardahan Artvin Aydın Balıkesir Bartın Batman Bayburt Bilecik Bingöl Bitlis Bolu Burdur Bursa Çanakkale Çankırı Çorum Denizli Diyarbakır Düzce Edirne Elazığ Erzincan Erzurum Eskişehir Gaziantep Giresun Gümüşhane Hakkari Hatay Iğdır Isparta İstanbul İzmir K.Maraş Karabük Karaman Kars Kastamonu Kayseri Kırıkkale Kırklareli Kırşehir Kilis Kocaeli Konya Kütahya Malatya Manisa Mardin Mersin Muğla Muş Nevşehir Niğde Ordu Osmaniye Rize Sakarya Samsun Siirt Sinop Sivas Şanlıurfa Şırnak Tekirdağ Tokat Trabzon Tunceli Uşak Van Yalova Yozgat Zonguldak
İstanbul 26°C
Gök Gürültülü

SMA hastalığında gen tedavisine ait kâfi klinik deneme bulunmuyor

Ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın aktifliği ve uzun vadeli yan tesirleri …

SMA hastalığında gen tedavisine ait kâfi klinik deneme bulunmuyor
07.01.2021
72
A+
A-

Ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın aktifliği ve uzun vadeli yan tesirleri ile bağlantılı kâfi sayıda klinik deneme bulunmadığı, aktiflik ve güvenilirlik konusunda kesin konuşmak için vakte muhtaçlık olduğu belirtildi.

Üsküdar Üniversitesi Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Kısım Lideri ve Farmakoloji Uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, AA muhabirine yaptığı açıklamada, SMA’nın genetik bir kas hastalığı olduğunu söyledi.

Bilhassa tip 1’in doğuştan itibaren ortaya çıktığını ve büyük ölçüde iki yıl içinde vefatla sonuçlandığını söz eden Uzbay, belirtileri daha geç başlayan tiplerinin uygun bakım ve birtakım destekleyici tedavilerle daha uzun bir hayat müddetine sahip olduğunu vurguladı.

Uzbay, hastalığın dünyada görülme sıklığının 10 binde bir iken Türkiye’de bu oranın 6 binde bir olduğuna işaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasının katkısının bulunduğunu lisana getirdi.

“İlaç ile bağlı bilgiler hayli kısıtlı”

SMA’nın ilaçla tedavi seçeneklerinin son derece hudutlu ve değerli olduğuna dikkati çeken Uzbay, “Türkiye’de biyoteknolojik bir ilaç bulunuyor ve Sıhhat Bakanlığı tarafından geri ödemesi de mümkün. Bu ilacın fiyatı 70 bin avro civarında.” dedi.

Uzbay, tedaviye ait şu bilgileri verdi:

“Daha yeni olan, Amerikan Besin ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) onaylı bir ilaç ise şimdi Türkiye’de bulunmamaktadır. Yakın tarihlerde kapsamlı bir gen teknolojisine dayalı yeni bir ilaç FDA’dan 2 yaşa kadar çocuklarda kullanılmak üzere onay alarak piyasaya sürüldü.

İlaç, eksik yahut mutasyona uğramış SMN 1 geni denilen geni değiştirerek çalışıyor. Sıhhat Bakanlığı, bu iki ilaca şimdi onay vermiş değil. Bununla birlikte, Sıhhat Bakanlığına müracaat yapılarak, uygun görülmesi halinde ithal ilaç statüsünde geri ödemesi olmaksızın temin edilebilir. İlaç yalnızca tek doz kullanılsa da fiyatı 2 milyon doların üzerinde.”

SMA’nın berbat seyirli bir hastalık olduğu için ailelerin çıkış yolu aradığını belirten Uzbay, şu değerlendirmelerde bulundu:

“Tek dozu ile çok tesirli olduğu biçiminde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmaları ve kullanmak istemeleri olağan, lakin kimi noktaları da gözden kaçırmamak lazım. İlaç ile alakalı bilgiler epey kısıtlı. An prestiji ile sağlam bilimsel kaynaklarda yayımlanmış yalnızca 58 makale var ve bunların yarıdan fazlası derleme ve ilaçla alakalı araştırma makaleleri üzerine yorumları içeriyor.

İlacın aktifliği ve uzun vadeli yan tesirleri ile bağlantılı ne kâfi sayıda klinik deneme kelam konusu ne de kullanımından itibaren uzun bir mühlet geçmiş durumda. Yani aktiflik ve güvenilirlik konusunda kesin konuşmak için vakte gereksinim var. Ayrıyeten ilaç 2 yaşa kadar çocuklar için onay almış durumda. Başka yaşlarda uygulaması ya mümkün değil ya da özel etik müsaadeye tabi olabilir. İki yaşa kadar onay verildiyse büyük ihtimalle gecikmiş uygulamalarda ilacın etkisiz kalması mümkünlüğü güçlüdür.

Sıhhat Bakanlığı, daha tesirini kanıtlamamış, net olarak aktifliği yahut uzun periyot yararları ya da ziyanları ortaya konulmamış yeni kuşak bir ilacın riskli olabileceğine işaret etmek istiyor.”

Son günlerde aşıların toplum tarafından çok fazla sorgulandığına da şahit olunduğunun altını çizen Uzbay, “İnsanlar eski tip aşılara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan etkiler yahut ziyanları olabilir diye çekiniyor. Bu ilaç ise direkt genetik gayeli bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya çıkarıp çıkarmayacağı şimdi belgisiz.” diye konuştu.

“İlaç büsbütün toplum sıhhatine yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir eser olmalı”

Prof. Dr. Uzbay, Sıhhat Bakanlığının SMA’lı çocuklara ait yaptığı açıklamadaki “çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız” sözünü şöyle kıymetlendirdi:

“Burada yeni bir gen tedavisi yaklaşımı var. Az sayıda olumlu bilgi bundan bir umut doğmasına neden oluyor. Bunun çoğaltılması lazım. Fakat bu çoğaltılacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkaç olumlu datayla delil sunamayız. ABD ve AB bu ilacın 2 yaş altı çocukların kullanımına onay vermiş. Bu ilaca erken başlamak gerekiyor. Yaşı daha büyük olanlarda kullanımı çok daha riskli ve gereksiz olabilir. Bu türlü bir uygulama etik dışı olabilir ya da çok özel bir inceleme, sorumluluk ve özel şartlar gerektirebilir. Gereksiz kullanım istismara yol açabilir. Muhtemelen Bakanlığın da söylemek istediği budur.”

Uzbay, kelam konusu ilacın çocuklara uzun vakitte ziyan verme riskini göz arkası etmemekle birlikte fayda ziyan oranına da bakılması gerektiğini tabir etti.

Firmanın ilacı neden bu kadar kıymetli olarak pazarladığının da başka bir tartışma konusu olduğuna işaret eden Uzbay, kelamlarına şöyle devam etti:

“İlaç ve insan sıhhatine yönelik eser ve teknolojiler dokumaya emsal usullerle pazarlanmamalı. Sıhhat insanın devlet müdafaa ve garantisi altında olması gereken en temel hakkıdır.

İlaç natürel ki ticari ederi olan bir eser lakin pazarlanması öbür ve çok özel etik kurallarla gerçekleşmeli. Aksi takdirde sıhhat yalnızca parası olanın ulaşabileceği bir hak olur. Bunun önüne geçmek için devletin bilhassa hayati ehemmiyeti olan sıhhat eserleri için araştırma, geliştirme ve pazarlama işlerini büsbütün özel kesimin insafına bırakmaması lazım. İlaç büsbütün toplum sıhhatine yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir eser olmalıdır.”

Kaynak: Anadolu Ajansı / Yeşim Sert Karaaslan

Haberler Times

ETİKETLER: , , , ,
YORUMLAR

Henüz yorum yapılmamış. İlk yorumu yukarıdaki form aracılığıyla siz yapabilirsiniz.